Progresos en la cura del ELA / ALS

Un ensayo de fase 2 del medicamento "Dexpramipexole", encabezado por el director del Hospital General de Massachusetts (MGH) Unidad de Neurología de Ensayos Clínicos y ALS Center, Mérito Cudkowicz, ha mostrado lenta progresión de los síntomas de la enfermedad neurodegenerativa Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA). (ALS)

"Dexpramipexole", inicialmente desarrollado por Knopp Biosciences, es un nuevo fármaco que previene la disfunción de las mitocondrias, las estructuras subcelulares que proporcionan la mayor parte de la energía de una célula.

¿CÓMO FUNCIONA DEXPRAMIPEXOLE?

• Mejora la funciòn mitocondria
• Significativa protección a las neuronas bajo estrés
• Por lo tanto atenúa o alivia los síntomas de la ELA

El nuevo fármaco Dexpramipexole puede ayudar en la lenta progresión de los síntomas de la enfermedad neurodegenerativa Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), según un estudio reciente ha sugerido. Se cree que la droga, Dexpramipexole, - el trabajo de prevención de la disfunción de las mitocondrias - las estructuras subcelulares que proporcionan la mayoría de la energía de una célula "Hoy en día sólo hay dos aprobados por la FDA medicamentos utilizados para tratar la ELA - riluzol, que extiende la vida de cerca de 10 por ciento, y Nuedexta, que trata de la inestabilidad emocional que caracteriza a la ELA y otras enfermedades neurológicas", dijo al Mérito Cudkowicz, MD, director del Hospital General de Massachusetts (MGH) Unidad de Ensayos Clínicos y Neurología del Centro ALS, autor principal del estudio.

"Necesitamos más terapias para retardar, detener y finalmente revertir el curso de la enfermedad y las terapias para el tratamiento de los síntomas" señaló.

También conocida como enfermedad de Lou Gehrig, ALS es una enfermedad neurodegenerativa progresiva que afecta las neuronas motoras en el cerebro y la médula espinal. La muerte de estas células nerviosas se detiene la transmisión de impulsos nerviosos a las fibras musculares, lo que lleva a la muerte de debilidad, parálisis y por lo general por insuficiencia respiratoria.

La disfunción mitocondrial es uno de varios factores cree que subyacen a la muerte de las células nerviosas. Desarrollado inicialmente por Knopp Biosciences de Pittsburgh, Dexpramipexole parece proteger a las neuronas de la disfunción mitocondrial.

Resultados de la primera etapa mostró que la recepción de Dexpramipexole parece retrasar la progresión de los síntomas medidos tanto por el . Escala de Valoración Funcional y ELA por la capacidad pulmonar, el efecto protector fue mayor en el grupo de 300 mg - en los cuales progresión de los síntomas fue de aproximadamente el 30 por ciento más lento que en el grupo del placebo - y poco efecto se observó en aquellos que recibieron 50 mg.

La segunda etapa tuvo resultados similares, con progresión de la enfermedad más lento y un menor riesgo de muerte en los participantes que recibieron la dosis más alta. "La confirmación de estos resultados en el ensayo clínico fase 3, que está actualmente en curso, nos daría más confianza en este diseño de estudio para la fase 2 las pruebas en la ELA ".

Dijo Cudkowicz. "Esperamos que la adición de este fármaco a los tratamientos aprobados para la ELA podría dar a los pacientes una oportunidad de permanecer saludable por más tiempo, con un menor deterioro de la función y el aumento de la supervivencia".

Añadió. Los resultados del estudio se pueden ver en línea en la revista Nature Medicine. ANI